Редакция «ФедералПресс» / Павел Карпов
Северная Америка
31 ИЮЛЯ, 2019
ВАШИНГТОН, 31 июля, ФедералПресс. Американские исследователи впервые применили CRISPR-терапию наследственного заболевания.
Американские врачи провели первые клинические испытания технологии CRISPR для лечения человека от наследственного заболевания – серповидноклеточной анемии. При отсутствии тяжелых побочных эффектов будут проведены экспериментальные лечения еще 10 пациентов.
CRISPR (короткие палиндромные кластерные повторы) – инновационная технология для редактирования генов высших живых организмов. В основе системы лежат особые участки бактериальной ДНК. Между одинаковыми частями генетического кода располагаются участки, соответствующие геному паразитирующих на этой бактерии вирусов.
Если вирус попадает в бактериальную клетку, информация о нем «записывается», и ДНК агрессора разрезается на части. Это приводит к смерти вируса. Терапия позволяет исправлять неправильные последовательности генов и таким образом лечить наследственные заболевания человека.
Врачи в качестве первого испытуемого выбрали жительницу штата Миссури Викторию Грей с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. При этом заболевании часть эритроцитов (красных кровяных телец) имеют форму серпа, а не двояковогнутого диска и хуже переносят кислород. Это заметно сокращает длительность жизни носителя этого наследственного заболевания.
Ученые взяли стволовые клетки крови пациентки и с помощью CRISPR исправили мутантную версию гена гемоглобина. После этого клетки были возвращены обратно пациенту. Если не будет осложнений, в организме Грей будут вырабатываться эритроциты правильной формы, пишет N+1.
Ранее мы сообщали, что в России научились определять уровень глюкозы в крови по анализу пота. Это позволит диабетикам не делать прокол в пальце при каждом измерении сахара.
Фото: pxhere.com