МОСКВА, 20 ноября, ФедералПресс. 4-летний Степан из Екатеринбурга стал 50-м подопечным Фонда «Круг добра», страдающим от мышечной дистрофии Дюшенна. Он получил инновационный препарат генной терапии под названием «Деландистроген моксепарвовек», известный также как «Элевидис».
Мальчик прошел лечение в Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева, где ему ввели препарат стоимостью около 3 миллионов долларов. По словам врачей, Степан чувствует себя хорошо после процедуры.
Фонд «Круг добра» закупает четыре препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: «Аталурен», «Вилтоларсен», «Этеплирсен» и «Голодирсен». Однако из-за изменений в гене дистрофина они подходят лишь трети пациентов.
С июня 2024 года стало доступно новое лекарство «Деландистроген моксепарвовек». Этот препарат доставляет в организм укороченную, но полноценную копию гена дистрофина, что помогает остановить развитие заболевания и укрепить мышцы. Введение однократное, и клинические исследования показали безопасность и эффективность препарата для детей в возрасте 4-5 лет. Россия стала одной из первых стран, где он стал доступен.
Ранее миодистрофия Дюшенна считалась генетическим убийцей мальчиков №1. С появлением «Элевидиса» возможности российских врачей значительно расширились. Экспертный совет уже одобрил 63 заявки от регионов на этот препарат, и прием заявок продолжается.
«Благодаря возможностям Фонда для российских врачей становятся оперативно доступны инновационные препараты терапии тяжелых и редких заболеваний, в том числе, уникальные препараты генной терапии», – отметил председатель правления Фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко.
Ранее сообщалось, что шестилетний мальчик из Архангельской области Фаддей, страдающий редким генетическим заболеванием, стал первым в России пациентом, которому был введен один из самых дорогостоящих генных препаратов «Эладокаген экзупарвовек». Препарат стоимостью 2,5 миллиона евро был закуплен Фондом помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра».
Фото: ФедералПресс / Полина Зиновьева