ВАШИНГТОН, 26 мая, ФедералПресс. Гемофилия и мышечная дистрофия – те заболевания, которые вскоре могут быть вылечены одноразовой инфузией.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в пятницу одобрило швейцарский препарат Zolgensma. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до 2 лет с заболеванием СМА (спинальная мышечная атрофия). Болезнь характеризует мутированная форма гена SMN1, которая вызывает потерю двигательных нейронов в спинном мозге. Новорожденные с таким диагнозом обычно не доживают до 2 лет. Установленная стоимость в 2,125 миллиона долларов является самой высокой стоимостью лечения на сегодняшний день в мире.
Как сообщает Hi-News.ru, действие препарата Zolgensma основано на одноразовом замещении гена и лечит смертельный диагноз в первые недели жизни. Генная терапия использует вирусы для введения здоровых генов в клетки пациента. Лечение было разработано командой ученых и врачей из штата Огайо. Первые опыты были проведены в Национальной детской больнице и дали впечатляющий результат.
По информации Хайтек, в США на каждые 10 тысяч новорожденных приходится 1 ребенок с диагнозом SMA. Издание рассказывает, что владельца препарата, компания Novartis, озвучивает данные о 150 пациентах, которые прошли лечение на сегодняшний день. В публичном же доступе есть только данные о клинических испытаниях на тестовой группе из 21 ребенка. 19 из них смогли двигать головой и сидеть, 1 ребенок погиб, один – прекратил участие в испытании. Высокую стоимость препарата Novartis объясняет отсутствием аналогов и значительным превышением данной цифры стоимости других методов лечения этого заболевания.
По прогнозу FDA, к 2025 году каждый год на рынок будут поступать от 10 до 20 генных или клеточных методов лечения.
Фото: pxhere.com